FDA为Alnylam的RNAi疗法Lumasiran授予优先审查，用于治疗1型原发性很高草酸尿症

全球性反超的RNAi化学疗法公司Alnylam Pharmaceuticals达成协议，美国食品药品海关总署（FDA）已给予该公司lumasiran的新药获准（NDA），用于化学疗法1型原发性高草胺尿症（PH1）。FDA还为lumasiran颁发了优先审查。

Lumasiran是一种研究性、皮下给药的载体羟基胺氧化底物1（HAO1）的RNAi化学疗法药品，正在技术开发用于化学疗法PH1。HAO1解码硫酸胺氧化底物（GO）。因此通过沉默HAO1并耗尽GO底物，lumasiran可以抑制草胺盐的显现出，草胺盐是直接影响PH1流行病学生理的代谢产物。

PH1是一种极多见的传染病，其中草胺盐的过量显现出随之而来草胺钙晶体在肾脏和全身性中的沉积，并也许随之而来疼痛和复发性肾衰竭的产生和肾软组织。尽管少数患者对维生素B6化学疗法有基本上反应，但尚无批准的PH1药品化学疗法。

Lumasiran是利用Alnylam的增强稳定化学（ESC）-GalNAc-缀合物技术，可按季度顺利进行皮下维持给药，并具有更高的耐用性和较广的化学疗法指数。Lumasiran已得到美国和欧盟的孤儿药称号，美国食品和药品海关总署（FDA）的突破性化学疗法称号和诊治罕见病称号，以及欧洲药品海关总署（EMA）的优先药品（PRIME）称号。

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